Самый дорогой в мире препарат "Золгенсма", который применяется для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА), официально появился в России, сообщает "Интерфакс".
Первые упаковки "Золгенсма" получили маркировку и поступили в гражданский оборот. Три упаковки препарата уже использовали Морозовская детская больница и Национальный медицинский исследовательский центр здоровья детей.
В конце прошлого года Минздрав зарегистрировал в России препарат "Золгенсма". До этого благотворительные фонды, в том числе президентский "Круг добра", закупали препарат за границей.
Это одно из трех существующих в мире лекарств, которые применяют при СМА. Для лечения ребенка достаточно одного укола. Выпускает лекарство швейцарская компания Novartis. Стоимость одной дозы препарата составляет более чем 2 миллионов долларов.
Поддержать жизнь больного с диагнозом СМА можно еще одним способом – ежегодно и до конца жизни в качестве терапии применять препарат "Спинраза". Оба препарата считаются одинаково эффективными.
- Спинально-мышечная атрофия - генетического заболевания, при котором в организме нарушается выработка белка SMN. В итоге нервные клетки спинного мозга, отвечающие за движения и тонус мышц, отмирают.
- В России минимум четыре семьи с детьми со СМА не могут получить от Минздрава уколы "Спинразы" после того, как поставили укол "Золгенсма" (некоторые объявляли для покупки лекарства благотворительный сбор, кто-то выиграл в лотерею компании-производителя). Во всех случаях препарат не помог, как прогнозировалось, и детям рекомендовали продолжать лечение "Спинразой", однако российские чиновники отказываются закупать лекарство, несмотря на решения судов в пользу детей. Роман Чепуштанов из Барнаула уже третью неделю выходит на пикеты, чтобы привлечь внимание к ухудшению состояния 3-летнего Матвея из-за отсутствия лекарства.
