Родители детей со СМА (спинальная мышечная атрофия) в разных регионах России с января нового года выходят на пикеты. Около пяти лет назад им с трудом удалось добиться путем таких же пикетов и судов с Минздравами регионов обеспечить больных детей жизненно важным импортным препаратом "Спинраза". С тех пор их состояние значительно улучшилось.
Текст: проект "Окно"
Чтобы не пропускать главные материалы Сибирь.Реалии, подпишитесь на наш YouTube, инстаграм и телеграм
С октября 2024 года по январь 2025 года региональные врачи внезапно начали менять собственные решения и отказались от назначения проверенного препарата, позволив Минздравам принудительно закупить больным детям новый российский препарат "Лантесенс". Ему родители и эксперты не доверяют: у них нет никаких данных о том, что препарат прошел клинические испытания на животных или живых культурах (не говоря о людях).
"Увезли с пикета в полицию, проверяли на экстремизм"
На прошлой неделе жительница Иркутска Азиза Денисова дважды выходила в одиночные пикеты у здания правительства Иркутской области из-за того, что ее дочь не обеспечивают жизненно необходимыми при спинально-мышечной атрофии препаратами.
– Минздрав нарушает все законные права моего ребенка-инвалида. Провели ВК (врачебную комиссию) без нашего присутствия! И теперь Минздрав Иркутской области принуждает через суд заменить моей дочери "Спинразу" на "Лантесенс" или отменить решение предыдущего суда (о назначении "Спинразы")! – возмущается Азиза. – Все это полный беспредел правительства по отношению к ребенку-инвалиду. Они нарушают все федеральные законы России!
СМА – генетическое заболевание. Из-за дефектного гена в организме нарушается выработка белка SMN. Без этого белка мотонейроны – нервные клетки спинного мозга, отвечающие за координацию движений и мышечный тонус – постепенно отмирают, дыхательные мышцы перестают работать и ребенок умирает.
"Спинраза" – первый в мире препарат для лечения спинальной мышечной атрофии: он увеличивает производство белка SMN из "резервного" гена SMN2 с использованием так называемых антисмысловых олигонуклеотидов; останавливает прогрессирование заболевания, отмирание нейронов спинного мозга прекращается; выпускает лекарство голландская компания Biogen.
Денисова несколько часов простояла у здания правительства вместе с инвалидным креслом с семилетней дочерью. Каждый час к матери с плакатом "Принудительные клинические эксперименты над ребенком" подходили наряды полиции и спрашивали о том, согласован ли пикет.
В понедельник, 27 января, к зданию правительства Иркутской области вышла уже вторая мать ребенка со СМА. Зоя Соловьева из города Усть-Илимск тоже требует от властей предоставить ее ребенку препарат "Спинраза". По решению суда от 2020 года Минздрав должен обеспечивать ее дочь этим препаратом, но в 2024 году врачи заменили его на отечественный "Лантесенс", которому родители не доверяют. Купить "Спинразу" самостоятельно люди не могут – одна доза стоит дороже 4 млн рублей.
Матери детей со СМА из Красноярского и Хабаровского края, Омской, Волгоградской и Свердловской областей, признаются, что у них абсолютно та же история – принудительный перевод с проверенного лекарства "Спинраза" на российский "Лантесенс", который зарегистрировали без какого-либо клинического испытания на живых существах.
– Это еще повезло иркутянке, что в отдел не увезли, – говорит жительница Омска Светлана Суханова. – Я 20 января выходила к зданию администрации области. Меня на полтора-два часа в полицию увезли. Весь телефон наизнанку вывернули, проверяли аж на экстремизм и терроризм. Потом заставили подписать документ о том, что я осознаю, что следующий пикет мне грозит протоколом – мол, губернатор указом запретил в области даже одиночные пикеты. Я вышла-то от безысходности – конечно, за новую врачебную комиссию, которую провели за моей спиной, в суд я подала, как и на то, что Минздрав уже закупил новый непроверенный "Лантесенс" на деньги, выделенные на "Спинразу". Но суд может и не успеть – моему Максиму надо 6 марта ставить 12 укол "Спинразы". Эти сволочи собираются ставить абсолютно не проверенное живыми существами лекарство. Я не позволю моего ребенка как лабораторную мышку использовать.
Трехлетний Максим получил первые уколы "Спинразы" в свои 6 месяцев. В 2021 году Светлане для этого так же пришлось выходить на пикеты и вызывать на помощь врача-невролога, иммуногенетика Александра Курмышкина, которого за постоянную помощь детям с диагнозом "спинально-мышечная атрофия" прозвали "доктор СМА".
– К тому времени Максим уже месяц лежал в областной больнице с пневмонией. Пусть вас не вводит в заблуждение "лежал в больнице". Фактически он умирал, перевели уже в реанимацию, сын уже потерял всю двигательную активность, что еще была при рождении. Дети без "Спинразы" (или других сертифицированных лекарств) деградируют очень быстро, – говорит Светлана.
"У сына одни глаза остались, был уже в реанимации"
Регресс у больных СМА часто очень стремительный: пара месяцев – и начавший стоять на ногах малыш уже не в состоянии сидеть без поддержки. Поломка в гене SMN1 приводит к тому, что организм не может самостоятельно производить белок в достаточном количестве, двигательные нейроны работают неправильно и отмирают, импульсы не распознаются, а мышцы теряют силу и атрофируются – в итоге дети с трудом передвигаются, глотают и дышат.
– У меня у ребенка к тому времени оставались одни глаза, весил 4 кило. У нас на руках было решение врачебной комиссии с назначением "Золгенсма" (препарат генной терапии для лечения СМА), но на тот момент он был зарегистрирован только в США. По показаниям он подходил, потому что детям до 2 лет всего один укол нужен, но в России его еще не зарегистрировали. Пока все бюрократические препоны преодолели бы – сын бы уже умер, – уверена Светлана. – Курмышкин приехал, помог нам в судах. Пикеты мои опять же. Поставили нам наконец "Спинразу", которую в Россию уже закупили. Сын, который даже голову не держал, начал на руках сидеть! Сейчас нас заставляют вместо проверенного работающего лекарства ставить российский, как они говорят, "дженерик" – "Лантесенс". Я не против отечественного – пожалуйста, проведите положенные при регистрации исследования. И когда они подтвердят его безопасность и эффективность – переводите. Но не сейчас, когда не проведены клинические испытания на живых существах. Они даже на животных не тестировали, не говоря уже о людях-добровольцах. Почему моего сына заставляют быть подопытным кроликом?! Без согласия, тайком провели эти ВК. И перевели моего с таким трудом спасенного сына на препарат, который непонятно как в итоге повлияет на него!
2 декабря Суханова подала в суд на Минздрав Омской области за то, что регион не закупил "Спинразу". 4 декабря 2024 года врачебная комиссия областной больницы изменила свое предыдущее решение, переделав формулировку. Теперь там вместо препарата "Спинраза" фигурирует действующее вещество нусинерсен (на основе которого выпускаются как "Спинраза", так и "Лантесенс"). Светлане понадобилось подать еще один иск – теперь уже к больнице.
Матери и отцы как минимум еще из трех российских регионов подтвердили редакции "Окна", что врачебные комиссии без присутствия детей со СМА и даже без оповещения их родителей переделывают протоколы предыдущих заседаний и назначают вместо ранее утвержденной "Спинразы" нусинерсен. Включение действующего вещества вместо торгового наименования лекарства позволяет медикам применять любое зарегистрированное Минздравом лекарство, включая российский "Лантесенс" (российский препарат от СМА, зарегистрированный Минздравом РФ в апреле 2024 года; выпускает биотехнологическая компания "Генериум").
"Это крупнейшая афера"
Минздрав называет "Лантесенс" дженериком "Спинразы" и тем самым объясняет, почему при его регистрации "не требовалось клинических исследований на пациентах для доказательства идентичности оригиналу". "Достаточно было физико-химических исследований молекулы на идентичность", – заявили в апреле 2024 года российские чиновники.
– Во-первых, "Лантесенс" – это не дженерик, – уверен невролог, иммуногенетик, кандидат медицинских наук Александр Курмышкин. – В целом переход с бренда на дженерик, копию, аналог – процедура обычная, дающая бонусы в виде дешевизны копии. Но для того, чтобы объявить какое-либо вещество полным аналогом, необходимо соблюсти общеизвестные, международные критерии: прежде всего, провести физико-химическую экспертизу. Грубо говоря, определить, насколько молекула соответствует изначальной. В отношении простых молекул, которые не превышают 1000 дальтон (например, молекула спирта, аспирина), это просто. Но не в отношении сложной молекулы нусинерсена: при одинаковом молекулярном составе остатки РНК-оснований в трёхмерном виде встают в транс- или цис-положение, и проконтролировать химически получившийся набор вариантов на выходе производства нет объективной возможности.
Во-вторых, надо убедиться, что воссозданное вещество неопасно. Прежде всего, его проверяют, конечно, не на людях, а просто на культуре живых клеток: вводят в культуру, смотрят, как все это проявляется. Дальше – белые мыши: лабораторные, специально выведенные, генетические линии белых мышей, которые уже содержат поломку гена, как люди со СМА. Смотрят, как больные мыши начинают выздоравливать. После – исследование на крупных приматах, на обезьянах, максимально повторяющих физиологию человека. Когда выясняется, что и у них все нормально, проводится проверка на здоровых добровольцах. Во-первых, они взрослые (если заболевание не исключительно детское), во-вторых, добровольцы, им платят за определенную услугу, страхуют их жизнь – и вводят терапевтическую дозу. Когда выясняется, что по прошествии времени (обычно от года) все они живы, здоровы, у них не возникло отрицательных воздействий, набираются уже добровольцы из числа больных взрослых. Все вместе занимает от двух лет. Никогда в мире, если какое-то лекарство исследуют, не начинают это делать с детей. А у нас почему-то начали это делать! Еще и принудительно!
Эксперт отмечает, что очень рад появлению отечественного препарата. Однако не тому, как его вводят на рынок. С большими рисками для больных детей.
– У "Спинразы" очень сложная формула не столько из-за того, что синтез белка SMN сложно починить, сколько из-за сложности донести лечебное вещество до мотонейрона в спинном и головном мозгу, преодолев все барьеры клетки, доставить прямо в ядро и сохранить там на время. Бывали в процессе поиска лекарства примеры, когда, даже попав в ядро, лечебное вещество выводилось, отравляя почки, печень и вызывая смерть лабораторных животных. Российским ученым могло повезти, и, может быть, они точно воспроизвели формулу (которую, к слову, защищают 30 патентов: суды "Биогена" к "Генериуму" сейчас в процессе). Но с большей вероятностью этого не произошло. Что в этом случае будет с детьми? Как они в глаза их родителям будут смотреть? – задает риторические вопросы Курмышкин и сам же отвечает: – При этом формально производитель не понесет ответственности за смерти пациентов. Даже Минздравы регионов не понесут, потому что формально закупки (на общую сумму около 6 миллиардов рублей) идут через госфонд "Круг добра" (государственный фонд, оплачивающий лекарства для детей со СМА, ранее закупал голландскую "Спинразу" и индийский "Рисдисплам"). Виноватыми выставят врачебные комиссии, которые меняют назначения больным детям в обход решения судов. Зачем вообще так некрасиво заходить на рынок? Через детей? В России порядка 450 взрослых со СМА – из них 300(!) по суду вообще отказано в лечении. Они с радостью согласятся проверить это лекарство. Почему не предложить это им? Разумеется, после исследований на животных. А на время всех испытаний закупить детям проверенные препараты.
"Наша задача теперь состоит в организации и проведении качественного наблюдательного клинического исследования препарата у российских пациентов с различными типами СМА. Дальнейшая клиническая практика поможет четче определить детальный алгоритм применения препарата, который, безусловно, должен занять свое достойное место в ряду других современных препаратов для лечения СМА", – приводит сайт "Генериума" слова директора института мозга ФГБНУ "Научный центр неврологии" Сергея Иллариошкина.
Ирина Кириллова, мать 6-летней Арины с первым (самым опасным) типом СМА заподозрила неладное сразу после новостей о начале поспешной регистрации "Лантесенса".
– В марте 2024 года я снялась в ролике, мы говорили там об эффективности "Спинразы", собственном опыте. Первый звоночек – ролик наш так и не вышел. Потом я узнаю, что в Омскую область на следующий год закупили не "Спинразу", а "Лантесенс". Причем в госзакупках принимала участие сама же компания-дистрибьютор "Лантесенса" – "Фармстандарт" (она же владела остаточными запасами "Спинразы"). Что закупила компания? Правильно, только "Лантесенс", "Спинразы" не было даже на этапе подготовки аукциона. Уже зная о деталях регистрации этого препарата, я написала заявление о проведении врачебной комиссии, чтобы избежать клинических испытаний "Лантесенса" на моем ребенке (просила заменить в случае невозможности продолжить "Спинразу" на проверенный "Рсидиплам". Мне врачи лично клялись, что не сделают такого [не назначат "Лантесенс"]. Что вы думаете – 28 октября они успешно провели ВК и назначили Арине "нусинерсен" без указания торгового названия препарата. Минздрав подал в суд, чтобы на основании СК изменить способ исполнения решения суда (то есть использовать "Лантесенс") – на суде представитель областной детской больницы открытым текстом заявил, что родители не могут решать, чем лечить своего ребенка, а им, врачам, "все равно, что ставить": "Что есть в наличии, то и будем колоть!", – вспоминает Ирина. – У нас на руках решение суда от 2019 года (у семей с детьми СМА есть в наличие ранее принятое решение суда о том, что Минздрав региона обязан обеспечить ребенка "Спинразой"), но оно почему-то значит меньше, чем решение врачебной комиссии. Так еще и абсолютно цинично нам в лицо кидают, что им просто все равно, что произойдет с детьми.
Все опрошенные семьи отметили существенное улучшение состояния своих детей после приема запатентованных препаратов (у большинства – "Спинраза", у некоторых – "Рисдиплам").
– Я с первого месяца Ариши била тревогу, у моей третьей дочери были неподвижны ноги. Меня от невролога к неврологу переводили, уговаривали "подождать", только в 4 месяца завбольницей наорала, почему я еще у генетиков не была – сделали генетический тест, поставили диагноз. В России лекарства еще не было, я писала всем подряд родителям детей со СМА, узнала про "программу расширенного доступа" – Институт Вельтищева РНИМУ им. Пирогова МЗ РФ набирал ограниченную группу детей, проколоть 6 уколов "Спинразы". В России еще не зарегистрировали препарат, но в мире – да, и он показывал хорошие результаты, я читала и плакала. Позвонила в институт и ревела в трубку. Произошло чудо, нас включили. Первый укол "Спинразы" поставили в полгода, когда дочь переворачиваться не могла, голову держать. Сейчас она делает первые самостоятельные шаги! Наш прогресс все называют уникальным! – не может сдержать радости Ирина Кириллова. – Сколько вся семья на это сил положила, сколько денег потратили все вокруг, включая государство?! Одна ошибка, одно побочное от неисследованного препарата может стоить жизни ребенка! Безумие! Ради чего?!
Часть возмущенных родителей предположила, что таким образом государство экономит на закупках зарубежного препарата. Эксперты, знакомые с данными госзакупок "Лантесенса", говорят, что дело точно не в этом.
– Сейчас "Лантесенс" в среднем на 5% дешевле "Спинразы". В российских СМИ часто указывают закупочные цены без НДС – якобы "Генериум" продает свой препарат за 3,8 млн рублей доза, а на самом деле с НДС доза стоит 4,2 млн рублей, – говорит Курмышкин.
Именно 4,2 млн рублей за дозу стоила упаковка "Лантесенса" по контракту "Генериума" с федеральным казенным учреждением "Федеральный центр планирования и организации лекарственного обеспечения граждан", подведомственным Минздраву РФ. Оказалось, что это даже дороже одной из последних закупочных цен "Спинразы": челябинский Минздрав в августе 2024 года заключил контракт на поставку пяти ее флаконов за 3,5 млн рублей каждый.
– Слушайте, ну, есть же мамы, согласные перевести детей со СМА на отечественный препарат. Есть люди, которых не пугает отсутствие клинических испытаний. Ну, дайте им, почему тех, кто опасается, вы силком заставляете? – недоумевает Кириллова.
Эксперты, знакомые с особенностями госзакупок и регистрации лекарства, отмечают, что причина в том, что закупки "Лантесенса" уже проведены.
– Это же крупнейшая афера. 6 миллиардов рублей уже потрачено. Если Минздравы регионов передадут остатки "Спинразы" (есть в наличии у "Фармстандарта") тем, кто не согласен на перевод на непроверенный препарат, а тем, кто согласен, раздадут часть закупленного "Лантесенса"… Даже если совпадет так, что всем желающим на год "Спинразы" хватит, все равно у ФАС будут вопросы по остаткам закупленного российского лекарства. Очень дорогого. Они начнут копать, выяснять, почему при довольно низкой себестоимости стоит "аналог" так дорого. Не дай бог, раскопает, сколько миллионов производителю пришлось заплатить каждому чиновнику за спешную регистрацию нового лекарства. Ну, кому это нужно? – говорит из собеседников "Окна", чье имя мы не разглашаем из соображений безопасности.
